Ny medicin bromsar försämringstakten av cystnjurar

– Att preparatet beskrivs som ett medicinskt genombrott i behandlingen av cystnjure beror på att forskare har kunnat konstatera att det nya läkemedlet bromsar sjukdomsförloppet. Läkemedlet är alltså inte botande, men den gör att njurfunktionsnedsättningen går långsammare och på så vis skjuter fram dialys eller njurtransplantation, säger Britta Hylander, njurspecialist på Njurmottagningen, Karolinska universitetssjukhuset.

Polycystisk njursjukdom (cystnjure), även kallat ADPKD, är den vanligaste ärftliga njursjukdomen och den fjärde vanligaste orsaken till njursvikt i världen. Mellan 10-15 procent av alla som behandlas med dialys eller är njurtransplanterade har ADPKD som bakomliggande orsak.

Uppskattningsvis har cirka 3500-4000 svenskar polycystisk njursjukdom. Och av dessa har cirka 1000 dialysbehandling eller är njurtransplanterade. Botande behandling av cystnjure saknas och fram tills för inte så länge sedan har den enda behandling som funnits varit inriktad på att förhindra och minska komplikationer till sjukdomen.

Men sedan maj 2015 är nu det bromsande läkemedelet godkänt för ändvändning i Sverige. Läkemedlet är specifikt framtaget för polycystisk njursjukdom och kan inte användas vid andra diagnoser.

Läkemedel registrerat och godkänt för användning i Sverige

Idag används det bromsande läkemedlet i bland annat i Kanada, Japan, England och Tyskland. I maj 2015 beviljade EU-kommissionen ett marknadsgodkännande av läkemedlet*.

– Det har gjorts och det görs studier på det nya preparatet. I Sverige pågår en studie just nu som TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) är särskilt intresserade av. Preparatet godkändes i våras, men är fortfarande inte prisförhandlat av TLV, säger Britta Hylander.

En huvudstudie på 1 445 patienter med autosomalt dominant polycystisk njursjukdom ligger till grund för godkännandet. Patienterna som deltog i studien hade alla en normal till måttlig njurfunktion, men sjukdomen försämrades snabbt. Läkemedlet jämfördes med placebo.

– Man kunde då se att sjukdomsförloppet kunde påverkas mellan 1-4 år och för dessa patienter är varje dag bort från att bli dialyspatient en vinst. Vid 55-års ålder behöver mer än hälften av patienterna med cystnjure dialys eller transplantation, berättar Britta Hylander.

Hon fortsätter:

– De allra vanligaste biverkningarna är törst och ökad urinproduktion både på dagtid och nattid.

Högt blodtryck - ett första symtom på cystnjure

För cystnjurepatienter har det egentligen inte hänt särskilt mycket genom åren. Den behandling som hittills getts patienter med polycystisk njursjukdom har handlat om att påverka symtomen av njursvikten och inte själva sjukdomsförloppet. Det första symtomet på njursvikt är blodtrycket, som på sikt kan kräva upp till fem mediciner.

– Patienter med polycystisk njursjukdom får i regel blodtryckssänkande medicin då sjukdomen ofta ger högt blodtryck som första symptom och när patienten har njursvikt på ungefär 25 procent rekommenderar man proteinreducerad kost. Detta är framförallt för att inte få symtom av njursvikten. Det har förts mycket diskussioner kring kostens betydelse på progresstakten – en del studier antyder att kosten kan ha en viss påverkan och andra inte. Det saknas tillräckligt med stöd för det. Det vi med all säkerhet vet idag är att kosten påverkar symtomen. 

Hur ser du på framtiden för patienter med cystnjure?  

– Det pågår lovande forskning på flera håll och det finns flera mediciner i pipelinen, som kan komma inom något år eller två och som också verkar bromsande på njursjukdomen. Hoppet är på ökad tillgång av njurdonatorer och donatorer överhuvudtaget. Det saknas organ i Sverige och det finns väldigt många patienter som är behov av transplantation av olika skäl.

Fotnot: Ett nytt läkemedel har godkänts 2015 i Europa för behandling av ADPKD. Läkemedlet, Jinarc, har visat sig kunna bromsa njurtillväxten och förlusten av njurfunktion hos patienter med aggressiv form av sjukdomen. Det bedrivs dessutom intensiv forskning kring nya läkemedel som mer specifikt skulle kunna bromsa försämringen av njurfunktionen.