Så gör du för att delta i en studie för nya läkemedel

Läkemedelsutveckling kan delas in i två olika faser. Den prekliniska och den kliniska. Den prekliniska fasen är den del där man försöker identifiera nya, lovande läkemedel genom testning i djurförsök. Den kliniska fasen involverar försök på människor. 

Kliniska studier en viktig del

Kliniska studier är en viktig del i processen att ta fram nya effektiva läkemedel och behandlingar. De kliniska testerna görs bland annat för att testa läkemedlets effekt och säkerhet. De är med andra ord nödvändiga för att kartlägga och svara på frågor om exempelvis hur ett läkemedel tas upp, verkar och bryts ner i kroppen, vilka biverkningar som följer samt hur människor tål en viss behandling. 

För att ett nytt läkemedel eller en behandling ska godkännas och få användas inom vården krävs det att kliniska tester har utförts. Resultaten från den kliniska studien utgör också en viktig del i dokumentationen som behövs för att en produkt ska kunna CE-märkas och komma ut på marknaden. 

Delas in i två grupper

De kliniska studierna delas i sin tur in i två grupper. Interventionsstudier och observationsstudier. Interventionsstudierna är experimentella kliniska studier där studiedeltagarna utsätts för någon form av intervention, som till exempel ett läkemedel, en kirurgisk metod eller en diet. 

Tanken är att undersöka eller fastställa behandlingens eller metodens säkerhet och effekt. Vid observationsstudier, som också kallas icke-experimentella studier eller icke-interventionsstudier, studerar forskaren studiedeltagarna, men utan att själv aktivt påverka till exempel behandlingsmetod.

När får en klinisk studie utföras? 

Först och främst måste det alltid finnas ett etiskt tillstånd innan den kliniska studien påbörjas. Ett sådant tillstånd ansöker forskaren om hos Etikprövnigsmyndigheten. 

För att tillståndet ska beviljas behöver den förväntade nyttan med studien överväga de eventuella risker som följer. Hos Etikprövningsmyndigheten säkerställs också att informationen till studiedeltagarna är tillräckligt tydlig. Studier med läkemedel och medicintekniska produkter måste dessutom godkännas av Läkemedelsverket. 

Så hur går en klinisk studie till? 

Studierna utförs på en grupp individer med en viss sjukdom, som exempelvis myelom. Innan det här görs på människor har läkemedlet eller behandlingen redan innan testats prekliniskt på olika sätt – både på labbet och i djurstudier. 

Den kliniska läkemedelsstudiens 4 faser: 

Mer specifikt delas den kliniska processen in i fyra olika faser. Studierna på människor kan i sin tur utföras på olika sätt och kan också pågå olika lång tid. Från några veckor upp till ett år eller längre. Det beror helt på vilken typ av sjukdom och frågeställning det handlar om. 

• Små grupper med friska individer 

Till en början, i fas 1 utförs studierna i små grupper omkring 20 till 80 deltagare. Ofta handlar det då om friska personer. Framförallt är det läkemedlets säkerhet som studeras här. Det som undersöks är bland annat eventuella biverkningar och vilka farmakologiska egenskaper en substans har. 

I fas 1 används först en mycket låg dos av läkemedlet, men som sedan ökas successivt. Mellan varje ökning utvärderas säkerheten noggrant. 

• Information om säkerhet och optimal dos 

I fas 2 går man vidare till den grupp av patienter som läkemedlet är avsett för. Antalet deltagare är fortfarande relativt få. 

I fas 2 är tanken att kunna få en första uppfattning om den effekt behandlingen ger och vilken dos som då är mest optimal. Den nya behandlingen jämförs också med konventionell behandling eller placebo och man får ytterligare information om substansens säkerhet och eventuella biverkningar.

• Sista fasen innan ansökan till Läkemedelsverket 

Effekt och säkerhet bekräftas sedan i ännu större studier, fas 3 studier, där deltagarna kan vara upp emot tiotusentals. Först då kan eventuella mycket ovanliga biverkningar upptäckas. Den dos som används här är den som man i tidigare fas sett vara den mest lämpliga.

Patientgruppen som deltar i fas 3 studier ska så långt det är möjligt likna den grupp som läkemedlet i slutändan är avsedd för. Faktorer som kön, ålder och vikt. Man tittar också på hur patienter som redan står på en annan behandling reagerar på den aktuella substanser. Det kallas interaktionsstudier. 

Om fas 3-studierna är lyckade kan man ansöka hos Läkemedelsverket om att få behandlingen godkänd.

• Uppföljande studier efter godkännande 

Även efter att läkemedlet kommit ut på marknaden fortsätter läkemedlet studeras i fas 4. Det här görs för att fortsatt kunna kartlägga ovanliga biverkningar och övervaka behandlingens säkerhet och effekt. 

Studien är ofta dubbelblind vilken innebär att varken läkare eller studiedeltagare vet vilken behandling som ges. Anledningen är att man vill vara säker på att förväntningar inte ska påverka resultaten. Vem som har fått det nya läkemedlet och vem som har fått standardbehandling eller placebo avslöjas alltså först efter att studien är avslutad. 

Hur gör jag för att delta i en klinisk studie?

Du blir tillfrågad

Det finns olika sätt att få möjlighet att delta i en klinisk studie. Tillhör du en patientgrupp som är relevant kan din behandlande läkare fråga om du vill delta i studien. Det är självklart alltid frivilligt att delta i en klinisk studie.

Enligt Netdoktors enkät om kliniska prövningar är det här (att bli tillfrågad av sin läkare eller sjuksköterska) det vanligaste sättet att komma i kontakt med en klinisk prövning. 

Du kan leta reda på dem själv

Du kan fråga din läkare eller din kontaktsjuksköterska om det finns några läkemedelsstudier som du möjligtvis skulle kunna delta i.  

Du kan också själv leta reda på lämpliga studier att delta i via exempelvis patientföreningar eller läkemedelsföretag. 

På cancercentrum.se och blodcancerförbundets hemsida kan du läsa om olika studier som är på gång just nu och som riktar sig till personer med myelom. 

Behöver uppfylla vissa kriterier

För att delta i en klinisk studie behöver du uppfylla de kriterier som efterfrågas såsom sjukdom, kön, ålder eller vikt. 

Uppfyller man efterfrågade kriterier och är positiv till att medverka har man rätt till både skriftlig och muntlig information gällande den planerade studien. 

Information om studien, samtycke och rätt att avsluta medverkan

Det kan handla om information om studiens syfte, under hur lång tid den kommer pågå eller om det kommer krävas restriktioner eller livsstilsförändringar. 

Ett skriftligt samtycke behöver sedan lämnas utav dig. Det är viktigt att sedan följa instruktionerna och komma till de kontroller och planerade besök som ingår. Vill du inte längre vara med har du rätt att avbryta din medverkan när som helst.

Mer om dina rättigheter som studiedeltagare kan du läsa på Etikprövningsmyndighetens hemsida.

Nackdelar med att delta i klinisk studie?

De allra flesta behandlingar vid cancer kommer med för och nackdelar. När det kommer till nya behandlingsmetoder och läkemedel är erfarenheten och kännedomen om vilka biverkningar som kan uppträda mindre än när det gäller redan etablerade behandlingar, som har använts under flera år. Men deltagare i kliniska studier följs noggrant och då kan eventuella biverkningar upptäckas snabbt och åtgärdas.

Läs också