Studie: Enklare behandling mot blödarsjuka

Det banbrytande läkemedlet riktar sig till patienter med den vanligaste formen av blödarsjuka, hemofili A. De som lider av svår eller medelsvår form av sjukdomen får i dagsläget så kallad profylaxbehandling med faktor VIII-läkemedel.

– Dagens läkemedel med faktor VIII kräver intravenösa injektioner flera gånger i veckan. Med det nya läkemedlet kan man ge injektionerna under huden i stället och dessutom glesa ut doseringarna. Förutsatt att läkemedlet blir tillgängligt kan det potentiellt underlätta mycket för blödarsjuka och deras familjer, säger Erik Berntorp, läkare och senior professor i koagulationsforskning vid Lunds universitet, till Dagens Medicin.

Minst lika bra som standardbehandlingen

Den nya randomiserade studien omfattar 152 patienter från 12 år med blödarsjuka typ A som fick testa läkemedlet med den aktiva substansen emicizumab.

Det visade sig att läkemedlet minskade antalet blödningstillfällen som krävde akut behandling med upp till 97 procent, i jämförelse med ingen profylax.

Forskarna menar att effekten är minst lika bra som vid standardbehandling med faktor VIII, trots att ingen direkt jämförelse gjordes. Erik Berntorp instämmer att resultat är bra men att det måste tolkas med försiktighet. I Sverige inleds behandlingen ofta i betydligt tidigare åldrar, redan från ett år för att fortsätta livet ut. Den aktuella studien saknar denna unga åldersgrupp och långa uppföljning.

Vissa blödarsjuka är av större behov av nya medicinen

Tidigare forskning har uppvisat en annan fördel med det nya läkemedlet, nämligen att effekten inte påverkas om kroppen utvecklar så kallade inhibitorer, det vill säga antikroppar mot faktor VIII. Något som sker hos cirka 30 procent av patienterna och hos en tredjedel av dem går inhibitorerna inte att få bort. Detta gör dagens behandling problematisk, skriver Dagens Medicin.

I den nya studien hade ingen av patienterna utvecklat inhibitorer. Samtidigt tror Erik Berntorp att det dröjer innan emicizumab kan bli en aktuell behandling för den bredare gruppen blödarsjuka.

– I Sverige har vi en mycket välfungerande hemofilibehandling. Så det kan finnas anledning att skynda långsamt. Det nya läkemedlet kommer sannolikt först bli aktuellt för patienter som utvecklat inhibitorer och möjligen för en mindre grupp utan inhibitorer där man av olika vårdtekniska skäl behöver en enklare behandling, kanske för att patienterna är svårstuckna. Val av behandling kommer också påverkas av prisbilden, säger han till tidningen.

Tidigare i år godkändes emicizumab i EU för behandling av hemofili A där patienterna utvecklat inhibitorer. I Sverige har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, ännu inte gett något besked om huruvida läkemedlet ska subventioneras.